3اکتبر 2023 - بر اساس تحقیقات جدیدی که در نشست سالانه انجمن اروپایی مطالعه دیابت (EASD) در هامبورگ (2 تا 6 اکتبر) ارائه شد، کنترل قند خون در شش فرد بزرگسال مبتلا به دیابت نوع 1 که تحت درمان با سلول‌های جزایر مشتق از سلول‌های بنیادی (VX-880) قرار گرفته بودند، بهبود یافت و سه شرکت‌کننده از تزریق انسولین بی نیاز شدند.

کنترل قند خون در همه بیماران تحت درمان با VX-880 بهبود یافت، همچنین این افراد هیچ اپیزودی از هیپوگلایسمی شدید (قند خون پایین) را تجربه نکردند. بهبودHbA1c (معیار سطح قند طولانی مدت) و افزایش زمان در محدوده بودن قند خون آنها، مشهود بود و نیاز به انسولین خارجی در این بیماران کاهش یافت یا بطور کلی از دریافت انسولین خارجی بی نیاز شدند.

نتایج ارائه شده توسط پروفسور Trevor Reichman از بیمارستان عمومی تورنتو در کانادا، از فاز 1/2 مطالعه ای است که درمان VX-880 را بر روی بزرگسالان مبتلا به اختلال در آگاهی از هیپوگلایسمی و سابقه حوادث شدید هیپوگلایسمی، ارزیابی می کند.

پروفسور رایشمن، استاد بخش جراحی، دانشگاه تورنتو، کانادا می گوید: این نتایج واقعاً قابل توجه هستند و امید مبتلایان به دیابت نوع 1 را به یک درمان تغییر دهنده زندگی و نجات از بار بی امان کنترل مادام العمر این بیماری، افزایش داد. تمام بیمارانی که با VX-880 تحت درمان قرار گرفته‌اند، از نظر تمام معیارهای کنترل قند خون، از جمله کاهش یا حتی حذف دریافت انسولین خارجی، بهبود یافته‌اند.

افراد مبتلا بهT1D ، سلول های عملکردی بتا را در پانکراس برای تولید انسولین ندارند و برای زنده ماندن نیاز به تزریق انسولین یا دریافت انسولین از طریق پمپ بصورت روزانه هستند.

مطالعه ی در حال انجام، هم اکنون در بخش پایانی سوم خود است. در بخش اول(A)، دو بیمار به صورت متوالی وارد مطالعه شدند و نیمی از دوز هدف VX-880 را دریافت کردند. بیمار دوم متعاقباً رضایت خود را پس گرفت و شرکت در کارآزمایی را به دلایل شخصی که مربوط به یک رویداد نامطلوب نبود، متوقف کرد. در بخشدوم(B)، پنج بیمار به صورت متوالی وارد مطالعه شدند و دوز هدف (کامل) را دریافت کردند. ثبت‌نام برای شرکت در بخش‌هایA وB این مطالعه پایان یافته و ثبت نام برای شرکت در بخش سوم(C) که در آن 10 بیمار به طور همزمان شرکت می کنند و دوز مورد نظر را دریافت خواهند کرد، به خوبی در حال انجام است.

در این مقاله، محققان گزارشی از نتایج بیماران شرکت کننده در بخش A و B، را که همگی بیش از 90 روز پیگیری شدند، ارائه دادند.

پس از یک بار انفوزیون VX-880، بیماران از نظر ایمنی و تحمل (براساس عوارض جانبی و ارزیابی‌های آزمایشگاهی بالینی)، پپتید C ناشتا و تحریک‌شده (شاخصی از تولید انسولین)، چندین معیار کنترل قند خون، و استفاده از انسولین خارجی، تحت نظر قرار گرفتند.

در بخش A، پس از تزریق VX-880 با نصف دوز هدف، بیمار اول پس از 9 ماه به استقلال از انسولین دست یافت که تا آخرین ویزیت در 24 ماه پس از درمان حفظ شد. این بیمار با سابقه ی نزدیک به 42 سال زندگی با T1D شدید که به طور متوسط روزانه 34 واحد انسولین قبل از ثبت نام دریافت می کرد در این کارآزمایی شرکت کرد.

در بخش B، پس از تزریق VX-880 در دوز هدف (کامل)، بیمار سوم پس از 6 ماه به استقلال انسولین دست یافت که تا 12 ماه پس از درمان، استقلال خود از انسولین را حفظ کرده بود. این بیمار 19 سال سابقه زندگی با T1D داشت و قبل از ثبت نام در کارآزمایی به طور متوسط به 45 واحد انسولین در روز نیاز داشت. این بیمار پس از 15 ماه به چهار واحد انسولین روزانه، نیاز پیدا کرد. در چند هفته ی گذشته، بیمار چهارم که 180 روز از درمانش گذشته بود به استقلال از انسولین دست یافت. همه بیماران بهبودهایی را در HbA1c و مدت زمانی که سطح قند خون آنها در محدوده توصیه شده بود، تجربه کردند.

هر شش بیمار بهبود کنترل قند خون، کاهش HbA1c و افزایش مدت زمانی که سطح گلوکز خون آنها در محدوده توصیه شده بود، و همچنین کاهش یا حذف نیاز به انسولین خارجی، بدون هیچ موردی از هیپوگلایسمی شدید را برای بیش از 90 روز، تجربه کردند.

در 90 روز پس از عمل، هر شش بیمار در بخشA وB با تحریک تولید انسولین به آزمایش تحمل غذای مخلوط پاسخ دادند، که دقیقاً همان کاری است که لوزالمعده بطور طبیعی انجام می‌دهد. این نشان می‌دهد که سلول‌های جزایر تزریق شده مطابق با هدف، کار می‌کنند.

درمان VX-880، به طور کلی برای همه بیمارانی که تا به امروز آن را دریافت کرده اند، ایمن بوده و به خوبی تحمل شده است. اکثر عوارض جانبی(AEs) خفیف یا متوسط بودند، با دو AE غیر جدی مربوط به VX-880.در هر دو مورد ترانس آمیناز (آنزیم های کبدی) افزایش یافته بود که مدت کوتاهی پس از انفوزیونVX-880 رخ دادند، که گذرا بود و برطرف شد. هیچ AE جدی مربوط به درمان VX-880 وجود نداشت.

علیرغم نتایج امیدوارکننده، سلول‌های جدید در معرض خطر سیستم ایمنی بدن قرار دارند، بنابراین، استفاده از داروهای سرکوب گر سیستم ایمنی برای کمک به جلوگیری از رد این سلولها مورد نیاز است، که ممکن است خطرات خود را به همراه داشته باشد.

پروفسور رایشمن گفت: هدف ما در آینده ایجاد نسخه ای از این درمان است که نیازی به مصرف داروهای سرکوب گر سیستم ایمنی نداشته باشد. سازنده VX-880 روی کپسوله کردن سلول‌ها در دستگاهی کار می‌کند که به آن‌ها اجازه می‌دهد از سیستم ایمنی فرار کنند و همچنین سلول‌های سیستم ایمنی را از نظر ژنتیکی طوری اصلاح کنند تا حمله خودایمنی را آغاز نکنند.

منبع:

https://medicalxpress.com/news/2023-10-clinical-vx-trial-blood-sugar.html